8月18日，bluebird bio（藍鳥生物）宣布，美國(guó)FDA已批準其基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期輸血的所有基因型成(chéng)人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。beti-cel是美國(guó)首個獲批的針對(duì)β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，將(jiāng)爲患者提供常規紅細胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案。

同時(shí)，bluebird bio將(jiāng)Zynteglo在美國(guó)的批發(fā)采購成(chéng)本定爲280萬美元，以彰顯其在臨床研究中證明的強大而持續的臨床益處，以及其在減輕與定期RBC 輸血和鐵管理相關的終生醫療保健成(chéng)本方面(miàn)的潛力。在美國(guó)，根據目前的護理标準，輸血依賴性β地中海貧血患者的終生醫療費用高達640萬美元，每位患者每年的平均總醫療費用是普通人群的23倍。bluebird估計美國(guó)大約有1300-1500人患有輸血依賴性β地中海貧血。

近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研發(fā)的地中海貧血症基因治療藥物KL003在臨床試驗中取得了令人振奮的結果：已成(chéng)功治愈2名重症患者，并且各項指标遠優于國(guó)際上最領先的美國(guó)藍鳥生物同類藥物Zynteglo。

造血幹細胞在體外基因修補過(guò)程中幹性損失是領域内的一個國(guó)際性難題，目前還(hái)沒(méi)有任何機構可以很好(hǎo)地解決這(zhè)個問題，包括藍鳥生物。幹性損失造成(chéng)造血幹細胞回輸之後(hòu)造血系統重建緩慢，例如藍鳥生物地貧基因治療臨床試驗中一位受試者的血小闆到191天才完成(chéng)植入。在這(zhè)漫長(cháng)的191天中，這(zhè)位受試者幾乎完全喪失凝血能(néng)力，随時(shí)可能(néng)因爲出血危及生命。因此，維持良好(hǎo)幹性對(duì)基于造血幹細胞的基因治療非常重要。康霖生物通過(guò)長(cháng)期攻關，在國(guó)際上率先解決了幹性維持難題。臨床研究的數據充分證明了這(zhè)一點，兩(liǎng)例受試者不僅被(bèi)治愈了，而且造血系統的恢複也極其迅速，遠優于美國(guó)藍鳥生物同類産品在18歲以下患者中的臨床試驗數據：粒細胞植入時(shí)間分别爲10天和15天（藍鳥生物爲平均25.25天（範圍爲16-38天）），血小闆植入時(shí)間分别爲14天和19天（藍鳥生物爲平均超過(guò)50.5天（範圍爲20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血風險，減少住院時(shí)間，有望成(chéng)爲一個全球同類最優地貧基因治療藥物。基因治療藥物造價高昂，藍鳥生物地貧治療藥物280萬美元的價格是全球絕大部分患者負擔不起(qǐ)的。本著(zhe)“研發(fā)絕大部分患者用得起(qǐ)的好(hǎo)藥”的理念，康霖生物長(cháng)期緻力于降低基因治療藥物造價技術的研發(fā)，目前已經(jīng)能(néng)夠大幅度降低地貧基因治療中關鍵的載體成(chéng)本，爲使地貧基因治療藥物成(chéng)爲絕大部分患者用得起(qǐ)的好(hǎo)藥奠定了基礎。因此，康霖生物有望爲全球廣大地貧患者打造一個用得起(qǐ)的同類最優（Best-in-Class）基因治療藥物。

關于康霖生物

康霖生物科技（杭州）有限公司是一家由海歸精英團隊創辦的以自主知識産權創新藥物研究和開(kāi)發(fā)爲核心的，集研發(fā)、生産、營銷爲一體的科創型企業。公司自2015年成(chéng)立以來，始終專注于基因治療創新藥物的研發(fā)，針對(duì)的領域多爲嚴重影響人類健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海貧血症等。公司從成(chéng)立之初就(jiù)專注于以技術研發(fā)解決臨床需求，力争做全球首創（First-in-Class）或同類最好(hǎo)（Best-in-Class）創新藥。 

目前康霖研發(fā)中心在研創新藥項目有十餘項，經(jīng)過(guò)多年不懈努力，在多個方向(xiàng)上獲得了國(guó)際領先的突破。其中艾滋病功能(néng)性治愈項目依托其領先的技術路線，相關數據獲得了國(guó)内外同行的認可，且已獲國(guó)家科技重大專項和浙江省重點研發(fā)計劃立項支持。

與此同時(shí)，公司特有的臨床級病毒載體的大規模生産平台已成(chéng)功建立了穩定、成(chéng)熟的病毒載體藥物生産工藝，并且在病毒載體的設計、改造、生産、純化、質檢等各個方面(miàn)都(dōu)有自己獨到的優勢。2018年被(bèi)中國(guó)食品藥品檢定研究院推薦參與英國(guó)生物制品标準品研究院代表世界衛生組織發(fā)起(qǐ)的“慢病毒載體拷貝數”全球性标定研究。康霖生物已成(chéng)爲目前國(guó)際上少見的同時(shí)具備慢病毒和腺相關病毒載體高水平研發(fā)與生産能(néng)力的公司。公司分别于2020年入選浙江省博士後(hòu)工作站，2021年入選杭州市研發(fā)中心。

關于海彙投資

海彙投資是國(guó)内具有近30年成(chéng)功經(jīng)驗的專業創業投資（VC）基金管理機構，是國(guó)内極少數有能(néng)力從事(shì)種(zhǒng)子期、初創期科技型企業投資的風險投資機構，是國(guó)家創業投資引導基金管理人，連續多年獲得國(guó)家創業投資引導基金以及廣州、武漢和溫州等地方政府引導基金的重點投資扶持。主要以初創期和成(chéng)長(cháng)期具有高速成(chéng)長(cháng)潛力的創新科技型企業爲主要投資對(duì)象，爲其提供全方位專業的增值服務和投後(hòu)企業管理，助力企業高速成(chéng)長(cháng)發(fā)展。

目前管理資産規模超過(guò)百億元，所投項目大部分成(chéng)長(cháng)爲細分行業龍頭，重點投資領域包括醫療健康及生物醫藥、半導體及電子設備、新一代信息技術、高端裝備制造、新能(néng)源、新材料及節能(néng)環保等。